(Des)mitificando un ensayo clínico
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Actualizado: hace 12 horas
Mónica Queipo - Ángela Quintana
Un ensayo clínico es un estudio de investigación médica en el que participan voluntarios humanos con el objetivo de evaluar la seguridad y eficacia de nuevos medicamentos, tratamientos o dispositivos médicos.
Su realización constituye una etapa esencial en el desarrollo de terapias innovadoras, permitiendo avanzar en el conocimiento científico y contribuir a mejorar la calidad de vida de los pacientes.
En los últimos años, gracias a la creciente apuesta por la investigación y a los múltiples beneficios que aportan los ensayos clínicos —como el acceso temprano a fármacos innovadores, el ahorro económico del sistema sanitario y el prestigio para los hospitales—, tanto el número de estudios como el de centros interesados en llevarlos a cabo ha aumentado de forma notable.
Sin embargo, en la sociedad todavía persisten numerosos mitos sobre los ensayos clínicos, lo que puede generar desconfianza y hacer que muchos pacientes no los contemplen como una posible opción terapéutica dentro del abanico de alternativas disponibles.
En este artículo abordamos los mitos más frecuentes, con el objetivo de aclarar, desde el conocimiento científico, clínico y desde la propia experiencia, qué hay de cierto y qué hay de falso en ellos. Esperamos que esto ayude a aclarar dudas a muchos lectores y que también sirva de apoyo a los profesionales sanitarios cuando sus pacientes les planteen algunos de ellos.
1. Los ensayos clínicos se ofrecen a los pacientes como última opción terapéutica
Si bien hace años esta afirmación podía ser válida para muchos de los ensayos clínicos que se llevaban a cabo, en la actualidad aplicaría a un número reducido de estudios. Se trataría de algunos fases I, principalmente los primeros ensayos de la molécula (first in human) en pacientes en fases muy avanzadas de la enfermedad, cuando ya se han agotado la mayoría de las opciones terapéuticas, o en aquellas patologías con escasas alternativas de tratamiento.
Esto es debido a los principios éticos de obligado cumplimiento, como la no maleficencia y la autonomía, que tienen como objetivo garantizar la integridad, seguridad y el bienestar de los pacientes que participan en un ensayo clínico. Por este motivo, no sería ético iniciar la evaluación de fármacos sobre los que todavía existe información limitada acerca de su eficacia y seguridad en pacientes que ya disponen de otras alternativas terapéuticas potencialmente eficaces o menos tóxicas.
A medida que progresa el desarrollo clínico de los fármacos, estos se estudian en fases cada vez más tempranas de la enfermedad, tanto solos como en combinación con otros tratamientos. De hecho, en la actualidad, existe un porcentaje significativo de ensayos clínicos que se ofrecen como primera opción terapéutica en el momento del diagnóstico de la enfermedad. Por lo tanto, suponen una gran oportunidad para algunos de los pacientes que logran cumplir con los criterios de inclusión.
2. Los pacientes en los ensayos son 'conejillos de indias'
Lamentablemente, cuando afloran los miedos, la incertidumbre o la falta de confianza, uno de los pensamientos que persiguen a los pacientes que participan en un ensayo clínico es el hecho de sentirse “un conejillo de indias”. Aunque en un ensayo clínico la eficacia y la seguridad del tratamiento no están demostrados, éste se ha diseñado para dar respuesta a una hipótesis que se basa en unas observaciones previas que han tenido resultados prometedores. Estas observaciones son experimentos científicos en modelos computacionales, células, organoides[1], animales, y según la fase del ensayo clínico, también en humanos. Precisamente porque esa eficacia y seguridad aún están en evaluación, hay muchos más controles y un seguimiento más exhaustivo que en la práctica clínica habitual.
Es necesario mantener una comunicación constante y fluida con los pacientes e informarles de que no es posible garantizar que el tratamiento vaya a producir un beneficio directo en todos los participantes —y precisamente por ello se trata de un ensayo clínico. Igualmente, es importante informarle de que su participación contribuye al avance del conocimiento médico y al desarrollo de nuevas terapias que, en el futuro, podrían beneficiar a pacientes con su misma enfermedad e incluso con otras patologías. Además, debemos asegurarnos de que el paciente que vaya a participar en un ensayo clínico comprenda que su participación es completamente voluntaria y que puede retirar su consentimiento o abandonar el tratamiento y el estudio en cualquier momento, sin que ello afecte a la atención médica que recibe.
3. Es difícil encontrar pacientes para ensayos clínicos
En general, en la mayoría de las enfermedades siempre hay pacientes interesados en participar en ensayos clínicos. En patologías comunes, el reclutamiento suele ser relativamente ágil, aunque depende en gran medida del tipo de enfermedad, del diseño del estudio y de sus criterios de inclusión y exclusión. En el caso de enfermedades raras, la población candidata es más limitada, por lo que el reclutamiento suele ser más lento, si bien estos estudios ya de por sí requieren un menor número de participantes.
La principal dificultad de la participación no es la falta de interés de los pacientes, sino que conozcan la existencia de los ensayos clínicos disponibles para su enfermedad y tengan acceso a ellos. Por suerte, esta opción terapéutica cada vez está más presente en la sociedad gracias a sus múltiples beneficios, y los pacientes comprenden mejor en qué consisten estos estudios y los diferentes procedimientos que implican. Además, están surgiendo plataformas donde se recopilan y publican los ensayos clínicos disponibles en los diferentes hospitales del país, dando más independencia a los pacientes a la hora de buscarlos por sí mismos.
4. Casi no hay ensayos en la población pediátrica
Los estudios pediátricos son más complejos de diseñar, ya que un bebé, un niño o un adolescente no es un “adulto en miniatura” —una concepción errónea que predominó durante muchos años. Presentan un metabolismo que cambia con la edad, las funciones renal y hepática no están tan desarrolladas, y la absorción, distribución y eliminación de fármacos es distinta. Estos estudios implican una mayor complejidad en su ejecución, debido a que los procedimientos invasivos son más problemáticos, existe una limitación en la cantidad de sangre que se puede obtener y se necesita personal sanitario con experiencia en este tipo de ensayos. Además, el equilibrio riesgo-beneficio es más difícil de alcanzar, ya que el margen de seguridad exigido por las autoridades regulatorias es mucho mayor.
Desde hace unos años, cualquier fármaco que vaya a presentarse ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA, del inglés European Medicines Agency) debe ir acompañado de un plan de investigación pediátrica (PIP, del inglés Paediatric Investigation Plan). Esta iniciativa surgió con el objetivo de fomentar, entre las compañías farmacéuticas, una mayor investigación en población pediátrica y favorecer así el desarrollo de nuevos fármacos con esta indicación. Asimismo, la EMA ha puesto en marcha diversas medidas internas para mejorar la eficiencia en la evaluación de estos estudios.
5. "Si me toca placebo, ¿me quedo sin tratamiento?"
Esta es, probablemente, la preocupación que más veces hemos escuchado. Es difícil aceptar la idea de quedarse sin tratamiento mientras otros lo reciben. Sin embargo, en la mayoría de los ensayos clínicos esto no es lo que ocurre. En muchos de ellos, el medicamento experimental se añade al tratamiento estándar que el paciente ya recibiría fuera del ensayo. Por tanto, aquellos que sean asignados al brazo control, recibirán el placebo junto con el tratamiento habitual que recibirían fuera de ensayo, pero con más atención clínica y visitas debido al cumplimiento de los procedimientos del protocolo.
Los ensayos en los que un fármaco experimental se compara con un placebo como única terapia son excepcionales. Suelen darse en enfermedades para las que no existe un tratamiento aprobado o en estadios de la enfermedad en los que no se indica ningún tratamiento. En esas situaciones, los comités de ética deben revisar y garantizar que este diseño del estudio sea necesario y éticamente aceptable. Si en algún análisis intermedio se observa que el fármaco experimental es claramente superior, el ensayo se detiene para que todos los participantes que estaban recibiendo placebo puedan acceder al tratamiento experimental.
6. "Si participo en un ensayo clínico, me tengo que quedar hasta el final"
No. Y es importante dejarlo claro: la participación en un ensayo clínico es voluntaria de principio a fin, incluida la decisión de abandonarlo si lo desea.
Un paciente puede retirar su consentimiento y dejar de participar en el estudio en cualquier momento, sin necesidad de justificarlo. Esta decisión no afecta en absoluto a la atención médica que recibe fuera del ensayo. Su médico habitual seguirá atendiéndole con normalidad.
Lo que sí se recomienda es comunicar esa decisión al equipo investigador antes de hacerlo, para que puedan realizar un seguimiento adecuado durante el proceso de salida y garantizar la seguridad del paciente. Pero es una recomendación, no una obligación. Nadie queda atrapado en un ensayo clínico.
7. Participar en un ensayo en Fase I puede suponer, para un voluntario sano, una fuente de ingresos
Es cierto que en los ensayos de fase I que se realizan en voluntarios sanos existe una compensación económica por participar en el estudio. Pero eso no supone una fuente de ingresos destacable.
Esa compensación está pensada para cubrir los costes reales que supone participar: tiempo, desplazamientos, molestias y posibles riesgos. No para presionar a nadie a asumir riesgos que de otra forma no asumiría. Su participación es siempre voluntaria, nadie está obligado, y puede abandonarlo cuando lo desee.
La regulación establece límites concretos para que esa compensación no sea tan elevada que pueda condicionar la libre decisión de una persona, o que fomente la participación de voluntarios sanos de un estrato social vulnerable por su situación económica. Son los comités de ética independientes quienes revisan y aprueban esas condiciones antes de que el ensayo comience.
8. Participar en un ensayo clínico es peligroso
Todo tratamiento médico conlleva riesgos. También los que ya están aprobados y llevan décadas en el mercado. La pregunta relevante no es si hay riesgos, sino cómo se gestionan.
En un ensayo clínico, la gestión de la seguridad es especialmente rigurosa; es la condición de partida del ensayo. Antes de llegar a un paciente, un fármaco ha pasado años de investigación preclínica y ha superado los controles de las autoridades reguladoras. Una vez dentro del ensayo, el seguimiento es más exhaustivo que en la práctica clínica habitual: visitas más frecuentes, analíticas periódicas, monitorización continua. Si en algún momento aparece una señal de alarma que indique que el riesgo supera al beneficio, el ensayo se detendrá inmediatamente.
Como conclusión queremos transmitir que estos mitos son un reflejo de los miedos, las dudas e incluso el rechazo que puede generar la posibilidad de participar en un ensayo clínico. Es completamente entendible que los pacientes se sientan así y por ello, como profesionales, no debemos emitir ningún juicio de valor sobre las creencias de los pacientes con quienes tratamos día a día.
Detrás de cada decisión hay una historia personal, una enfermedad, una familia y muchas emociones difíciles de gestionar. Informarse, preguntar y expresar los propios temores también forma parte de este proceso.
Es por esto que recordamos lo importante que es valorar todas las posibilidades antes de decidir si participar o no en un ensayo clínico.
Referencias:
1. Pediatric Investigational Plan (PIP) - EMA Webpage: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/paediatric-medicines-research-development/paediatric-investigation-plans
2. World Medical Association. (2013). Declaration of Helsinki: Ethical principles for medical research involving human subjects. https://www.wma.net/policies-post/wma-declaration-of-helsinki
3. European Medicines Agency. (2025). ICH E6(R3): Guideline for good clinical practice.https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/ich-e6-r3-guideline-good-clinical-practice-gcp-step-5_en.pdf
4. European Parliament & Council of the European Union. (2014). Regulation (EU) No 536/2014 on clinical trials on medicinal products for human use. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX%3A32014R0536
5. European Patients' Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI). (2015). Compensation in clinical trials. https://toolbox.eupati.eu/resources/compensation-in-clinical-trials/
[1]Organoide: estructura tridimensional cultivada en laboratorio a partir de células madre o células progenitoras que imita, a pequeña escala, algunas características estructurales y funcionales de un órgano real (como cerebro, intestino, hígado, riñón, etc.).
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